Niños en investigación

La investigación es el elemento vital de la medicina. Clínico La investigación es cuando probamos nuevas ideas médicas del laboratorio y vemos si funcionan en personas reales; a estas investigaciones las llamamos Ensayos clínicos o Estudios.

Nos ayuda a hacer avanzar la práctica de la medicina.

La investigación clínica nos ayuda a ver si nuestros descubrimientos de laboratorio funcionan en las personas. ¿Ayudarán a identificar o prevenir, o incluso a curar a alguien con una enfermedad específica? Solo podemos saberlo probando nuestros nuevos descubrimientos. Sin investigación clínica, los descubrimientos de laboratorio no ayudarían a nuestros pacientes porque no sabríamos cómo usarlos.

Siempre he sido la persona que quería entender el "por qué" en la medicina. ¿Por qué funcionó esa medicina? ¿Por qué no funcionó? ¿Cómo puedo hacer que funcione mejor? La investigación clínica es una extensión de ese tipo de pensamiento.

Un placebo es algo que no contiene medicamento, similar al agua salada. Los usamos en ensayos clínicos cuando no existe una terapia para una enfermedad, y compararemos la nueva idea de terapia con un placebo.

Por ejemplo, cada ensayo clínico reciente de la vacuna COVID también utilizó placebos. Era importante comprender si el placebo o la nueva vacuna COVID que se estaba probando producían más dolor, más sensibilidad en el brazo o incluso más fiebre debido a la inyección. Tener el placebo como comparación nos ayudó a comprender la frecuencia con la que una vacuna COVID tendría esos efectos secundarios. Prácticamente todas las vacunas autorizadas que se utilizan en todo el mundo pasaron por el mismo tipo de prueba en personas. 
En nuestros ensayos de vacuna COVID en niños, por cada 3 niños inscritos, 2 reciben la vacuna de prueba y 1 recibe el placebo. Cada 3 niños tienen el mismo patrón, y quién recibe el placebo es por casualidad.

A menudo me preguntan esto, y la respuesta es: por supuesto que no. La investigación a menudo involucra a personas sanas y no solo a personas enfermas. Hay muchos tipos de investigación clínica. Algunos verifican la seguridad de una nueva terapia de prueba, algunos están planificados para verificar la mejor dosis de un nuevo medicamento y algunos comparan un medicamento nuevo con la terapia actual, o "el estándar de atención".

Los investigadores también analizan la historia natural o el resultado de su enfermedad, o cómo tratar mejor los síntomas de la enfermedad. También probamos y comparamos nuevos tratamientos con los que todos creen que son la mejor manera de tratar su afección, o incluso para ver si realmente se necesita un medicamento.

Estaba cuidando a un niño de 2.5 años en la UCI pediátrica que tenía una infección bacteriana resistente a múltiples antibióticos.

Ella lo estaba haciendo mal. No teníamos antibióticos disponibles para tratar su infección. Buenas noticias: recordé algo que podría darle la oportunidad de vivir.

Cuando comencé en Stony Brook, antes de la era de la "computadora", llevábamos lápiz y papel a las reuniones y anotábamos cualquier terapia nueva o en desarrollo. No hubo fuentes electrónicas de las reuniones. Confiamos en nuestras notas para realizar un seguimiento de las nuevas ideas.
Esto fue en 1997. Mantuve una biblioteca de mis notas por si las necesitaba: nuevas ideas de medicamentos, empresas que las investigan, información de contacto de los investigadores principales y los nuevos mecanismos de acción de estas terapias. 

Entonces, en mis notas, tenía datos de una compañía farmacéutica para un nuevo antibiótico, que en el laboratorio trabajó en estas cepas de bacterias resistentes a múltiples antibióticos. El antibiótico no tenía nombre, solo algunas letras y números.

Solo había datos en animales, ninguno en niños o adultos, pero no dejé que eso me detuviera. Era algo que teníamos que hacer. No podíamos permitir que ese niño muriera.

Llamé a la empresa. Después de que superaron su conmoción de "quién es usted y por qué me llama", dijeron que si escribía un plan de ensayo clínico para el uso compasivo (lo que significa que nada más podría salvar a este niño), la FDA lo aprobó, y ella familia accedió a dar su consentimiento, me enviarían suficiente antibiótico para tratar al niño. 

Entonces, la FDA aprobó mi plan y su familia dijo que querían intentar esto para salvarla. La empresa me envió el medicamento. Todos entendieron que esto era solo una oportunidad. Ese sábado, esperé en mi oficina hasta que llegó FedEx con el paquete importante y luego llevé ese antibiótico a la UCI para nuestro pequeño paciente. Después de que le administraron la dosis, me senté junto a su cama con su familia para ver cómo respondería su hijo. Fue una espera larga. ¡Sorprendentemente, mejoró! No solo sobrevivió a esa infección, sino que creció, se graduó de la escuela secundaria y la universidad y vive su vida.

Si ignoramos el estudio de las medicinas en los niños, los convertimos en ciudadanos de segunda clase; no tendrían acceso a nuevas terapias como los adultos. Cuando padecen las mismas enfermedades que padecen los adultos, queremos tratarlos de la mejor manera.

Debido a nuestra solicitud de usar ese antibiótico específico en un niño, la compañía farmacéutica cambió su plan de investigación. Solicitaron a la FDA que permitiera la inclusión de niños en todos los planes futuros para ese nuevo medicamento. Entonces, basándonos en ese niño, pudimos estudiar a niños de todas las edades y obtener la licencia de ese antibiótico para su uso en niños y no solo en adultos. Ahora se utiliza de forma rutinaria en el cuidado de niños de todo el mundo. Eso fue todo un acierto.