¿Debería mi hijo participar en un estudio de investigación?

La investigación es el elemento vital de la medicina y nos ayuda a hacer avanzar la práctica de la medicina. La Dra. Sharon Nachman, experta en enfermedades infecciosas e investigadora activa de ensayos clínicos y medicamentos prometedores, ayuda a los padres a comprender mejor lo que es importante saber antes de tomar la decisión de participar o hacer que su hijo participe en un estudio de investigación.

¿Por qué es importante la investigación?
Dra. Nachman: Los descubrimientos hechos en laboratorios (ciencia básica) solo ayudan a las personas si sabemos cómo aplicar lo que hemos aprendido de nuestros descubrimientos. Cada nuevo descubrimiento deberá probarse en personas. "Ensayos clínicos" es la forma en que nos referimos a esos estudios.

¿Por qué las personas en los estudios a veces reciben un 'placebo' y qué es eso?
Dra. Nachman: Un placebo es algo que no contiene ningún medicamento activo. El agua salada es un ejemplo de placebo. Usamos placebos en estudios cuando no existen terapias para una enfermedad. Luego comparamos el placebo con nuestra nueva medicación terapéutica. 
Es posible que deseemos saber si el nuevo tratamiento produce más efectos secundarios en comparación con un placebo, o si las personas que reciben una nueva vacuna tienen menor, mayor o la misma probabilidad, por ejemplo, de contraer COVID-19, que cuando están dado un placebo. Compararlos nos ayuda a ver si nuestras nuevas ideas benefician a nuestros pacientes. 
Casi todas las vacunas que se usan hoy en día se probaron o se compararon con un placebo, incluidas todas las vacunas COVID-19.

¿La investigación solo involucra a niños enfermos o adultos enfermos?
Dra. Nachman: La investigación puede involucrar tanto a niños como a adultos sanos y enfermos. Para cada nuevo medicamento, debemos evaluar las edades y la seguridad y las mejores dosis. Luego, comparamos cada nuevo medicamento con uno que actualmente es el estándar de atención.

¿Por qué probamos medicamentos en niños?
Dra. Nachman: Si bien los niños pueden contraer las mismas enfermedades que los adultos, es posible que deban tratarse de manera diferente. Si ignoramos el estudio de los medicamentos en los niños, ellos nunca tendrían acceso a estos medicamentos y no sabríamos cómo tratar a los niños de manera efectiva.

¿Qué sucede antes de inscribirse en un estudio?
Dra. Nachman: Una vez que un investigador desarrolla un plan de estudio de ensayo clínico, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) revisa el estudio y lo aprueba. Entonces depende de la institución del médico tratante dar el siguiente paso crítico. Cada institución tiene una Junta de Revisión Institucional o IRB. Ningún estudio puede inscribir a un paciente antes de que el IRB diga sí o no.
Hay varias preguntas sobre las que el IRB es responsable de tomar una determinación para un estudio médico. Por ejemplo, ¿es una interpretación correcta de lo que se acepta como tratamiento para una enfermedad actual? ¿Hay suficientes medidas de seguridad en el estudio para que usted, el paciente, esté seguro? En medicina, las cosas cambian. El IRB examina un estudio cada año que el estudio está abierto. Lo que parecía una gran terapia hace un año puede que no lo parezca ahora.
Debido a que el objetivo del IRB es proteger a todos los pacientes, el IRB podría, en cualquier momento, decir que continúe un estudio o que lo detenga.

¿Qué es el consentimiento informado?
Dra. Nachman: El consentimiento informado es la conversación entre usted como paciente (o en el caso de los niños, usted como padre del paciente) y el investigador sobre el estudio, más su decisión final de participar o no. En el caso de los niños, los padres deben dar el consentimiento y los niños dan "asentimiento". Los niños de 12 a 18 años dan su consentimiento a un estudio de investigación clínica. Deben decidir si aceptar participar o decir que no. Si dicen que no, no podemos inscribirlos en un estudio. Los investigadores deben confirmar que un niño comprende en qué se le pide que participe.
Los niños menores de 12 años a menudo no entienden lo que les pedimos y para ellos el proceso de asentimiento es un poco más complicado. Nos sentamos con ellos y sus padres, les explicamos lo que estamos estudiando, por qué queremos que se inscriban y permitimos que el niño diga "sí" que quiere participar o "no". 

Para obtener más información sobre la investigación, visite: stonybrookmedicine.edu/research/community_education